肌营养不良症

间歇性类固醇治疗对杜氏肌营养不良病人有益

更新时间:2011-10-21 14:20:16 | fx_5411e6b1
    据《神经病学文献》(arch neurol. 2005;62:128-132)上发表的一项随机研究,间歇性使用类固醇对杜兴肌营养不良(dmd)病人有益。同时,美国神经病学会发表了新指南,支持使用类固醇,见《神经病学》杂志(neurology. 2005;64:13-20)。

    “通常用强的松来延长dmd病人的活动时间”,荷兰格罗宁根大学医院的比纳克(ernesto a.c. beenakker)和同事写道,“但是,它有严重的副作用,因此是否利大于弊还值得探讨”。

    在这项双盲交叉研究中,17名5-8岁的门诊dmd病人被随机分为每月头10天用强的松(0.75 mg/kg/天)或安慰剂治疗,共6个月。经过2个月洗脱期,病人换到另一组,又是6个月。主要后果是肌功能的改变(通过跑9米、攀爬标准楼梯和从睡位转为立位的时间来测量)。强的松治疗期间,跑9米和爬标准楼梯需要的时间短于安慰剂治疗期间的(p = .005 和p = .02),表明此药减慢了疾病的进展。强的松治疗期间总的肌肉力量和手臂肌力改善,而安慰剂治疗期间降低或保持稳定。10名病人出现副作用(63%),最常见的是易怒和类库兴氏综合征。但没人因此退出,生活品质也没受到不良影响。

    “强的松减慢了dmd病人的肌肉功能和力量的恶化”,作者写道,“因此建议用短期治疗来保留他们的运动功能”。

    与本研究结果一致,美国神经病学会和儿童神经病学会也发布了实践指南,提出类固醇对dmd的治疗有益,可作为一种治疗选择。“类固醇是唯一有效改善杜兴肌营养不良患儿的药物”,第一作者、罗彻斯特大学的莫克斯利(richard t. moxley iii)说。他们检查了有关文献,提出强的松的治疗剂量为0.75 mg/kg/天,然后如果要控制副作用可逐渐减少到0.3 mg/kg/天。治疗期间要监测利弊两方面,“如果副作用超过了益处,建议降低剂量”,他说,“如果降低了剂量,肌力和功能改善的程度可能就没那么大了”。

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