美国佛罗里达州立大学（UF）的科学家近日喜获国际儿童糖尿病基金会（JDRF）1040万美金的资助，他们将成立一个研究中心，致力于研发治疗糖尿病及其并发症的基因疗法。
由于糖尿病的发病被认为同人体内多种基因和许多未知的环境因子之间的相互作用有关，所以本次研究的难度要明显高于以往那些对单基因缺陷疾病的基因疗法的研究。
研究发现，在儿童糖尿病（1型糖尿病）患者体内存在着白细胞对胰岛细胞的自身免疫攻击现象。由于胰岛细胞被大量破坏，儿童糖尿病病人遂只能通过注射胰岛素来维持体内血糖平衡。目前在美国大约有超过100万人受到该疾病的困扰，其中许多患者还可出现严重的并发症，如血管损害（可致心脏病、失明）、肾功能衰竭、下肢坏死等。
科学家发现，在1型糖尿病病人发展到出现并发症症状之前，往往需要一段较长的时间。而在此过程中，患者体内则存在着非常严重的自身免疫病理反应。
科学家选择了一种腺伴随病毒（AAV）作为研发中的基因疗法的转基因载体。其原因是这种病毒在感染人体的过程中不会引起其他毒副作用；而且较之其他的病毒载体，人体的免疫系统对它的反应也比较弱，故用它来进行转基因治疗能够产生较为持久的疗效。
该项研究将主要进行以下两方面的工作：
1. 通过基因工程方法加工移植的胰腺细胞，减少人体免疫系统对其的攻击，提高移植细胞的存活率；
2. 通过改变AAV的分子外壳提高其转基因的能力。通过基因治疗减少患者视网膜增生血管的形成，延缓患者的视力损害。
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